• أوليفر تشو كان يعاني من مرض نادر يُعرف بمتلازمة هانتر (MPSII)
• تلقى تشو علاجًا جينيًا مبتكرًا وأظهر تحسنًا ملحوظًا في صحته وتطوره

أذهل طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات الأطباء بتقدمه الملحوظ بعد أن أصبح أول شخص في العالم يتلقى علاجًا جينيًا مبتكرًا في مستشفى الأطفال الملكي في مانشستر.

اقرأ أيضاً : إيطاليا.. قررا العيش مع أطفالهما في الغابة وهذه النتيجة

ويعاني أوليفر تشو من حالة وراثية نادرة تُعرف بمتلازمة هانتر (MPSII)، والتي تسبب تلفًا تدريجيًا للجسم والدماغ وتحدث غالبًا عند الذكور.

وفي الحالات الشديدة، يموت معظم المرضى قبل سن العشرين بسبب خلل جيني يمنع إنتاج إنزيم أساسي لصحة الخلايا، ووصف الأطباء تأثيراته بأنه أشبه بخرف الطفولة.

وفي خطوة هي الأولى من نوعها عالميًا، قام فريق طبي بتجربة العلاج الجيني لإصلاح خلايا تشو.

وقد فاق تقدمه توقعات الأطباء وعائلته القادمة من كاليفورنيا.

وقال البروفيسور سايمون جونز، أحد القائمين على التجربة: "لقد انتظرت 20 عامًا لرؤية طفل مثل أوليفر يتحسن بهذه الصورة، وهذا أمر مثير للغاية".

وبعد عام من بدء العلاج الجيني، يبدو أن تشو يتطور بشكل طبيعي، وهناك أمل الآن في أن يتلقى شقيقه الأكبر سكاييلر العلاج نفسه.

وأعربت والدته جينغرو عن فرحتها قائلة: "كل مرة نتحدث عن ذلك أشعر برغبة في البكاء لأنه أمر مدهش للغاية".

وبدأت مرحلة العلاج الأولى بسحب الخلايا الجذعية من تشو في ديسمبر/كانون الأول 2024 في مانشستر، ثم أُرسلت الخلايا بعناية إلى مختبر في مستشفى غريت أورموند ستريت بلندن.

وتعمل الخلايا بعد ذلك على إنتاج إنزيم مفقود (IDS) أساسي لتكسير السكريات الكبيرة التي تتراكم في الأنسجة والأعضاء، ويُدمج الجين المفقود داخل فيروس معطل ليصبح قادرًا على إصلاح الخلايا دون التسبب بالمرض.

وقالت الدكتورة كارين باكلاند من خدمة الخلايا والعلاج الجيني: "نستخدم آلية الفيروس لإدخال نسخة سليمة من الجين إلى الخلايا الجذعية.

وعند عودتها إلى تشو، يجب أن تعيد تكوين نخاع العظام وتبدأ في إنتاج خلايا الدم البيضاء الجديدة التي ستنتج الإنزيم المفقود". ولضمان وصول الإنزيم إلى الدماغ، تم تعديل الجين ليعبر الحاجز الدماغي بكفاءة أكبر.

وفي فبراير/شباط 2025، تلقى تشو تسريبًا للخلية العلاجية، استغرق 10 دقائق فقط، تلاه تسريب آخر مشابه بعد ساعة.

وبعد الانتهاء، عاد مع عائلته إلى كاليفورنيا، ثم عاد في مايو/أيار لإجراء اختبارات متابعة مهمة.

وقال والده ريكي: "إنه يتحسن بشكل كبير في الكلام والحركة، وفي ثلاثة أشهر فقط أصبح أكثر نضجًا".

وتمكن تشو أيضًا من التوقف عن التسريب الأسبوعي للإنزيم.

وأصبح أوليفر يتحدث أكثر ويتفاعل مع الأطفال الآخرين، ويزور مانشستر كل ثلاثة أشهر لإجراء فحوصات متابعة.

وفي أغسطس/آب، أكدت الفحوص أن العلاج الجيني يعمل بفعالية، وما زال الطفل مزدهرًا بعد تسعة أشهر من العلاج.

وأوضح البروفيسور جونز: "قبل الزرع، لم يكن أوليفر ينتج أي إنزيم، والآن ينتج مئات المرات من الكمية الطبيعية. والأهم من ذلك، نرى أنه يتحسن ويتعلم كلمات ومهارات جديدة ويتحرك بسهولة أكبر".

ولكنه شدد على ضرورة الحذر قائلاً: "يجب ألا ننجرف بالإثارة، لكن الأمور جيدة جدًا حتى الآن".

وتشمل التجربة خمسة أطفال من الولايات المتحدة وأوروبا وأستراليا.